ｒＣ３－１の有用性示す、インコードのＰＮＨ治療薬候補
【サンフランシスコ２３日ＰＲＮ＝共同ＪＢＮ】新興のバイオ医薬品会社インコード・バイオファーマスーティクス（ＩｎＣｏｄｅ ＢｉｏＰｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃｓ， Ｉｎｃ．）は２３日、希少疾患の慢性血液障害である発作性夜間血色素尿症（ＰＮＨ）治療用の同社の医薬品候補ｒＣ３－１の有用性を示す臨床前試験結果を発表した。完全な試験結果は２００８年９月２８日にスイスのバーゼルで開かれる第２２回国際補体ワークショップで報告される。
ＰＮＨ患者が現在利用できる唯一の治療薬はアレクシオン・ファーマスーティカルズ社が販売している抗Ｃ５抗体のソリリス（Ｓｏｌｉｒｉｓ商標；一般名エクリズマブ）である。
ｒＣ３－１は補体カスケードのハブであるＣ３の酵素による部分的減少を促進する。補体タンパク質Ｃ３は、ＰＮＨ患者の細胞損傷を調停する補体タンパク質Ｃ５の支配的な調整役である。Ｃ３の減少はＰＮＨ細胞の破壊を減少させることが示されている。
ＰＮＨは衰弱性で生命を脅かす希少疾患である。ＰＮＨは後天性の遺伝子によって生じる血液障害で、患者の赤血球が人体の免疫システムの一部である補体によって破壊される。ＰＮＨ患者には、免疫補体が調停する破壊の対象になりやすい赤血球（ＰＮＨ細胞）の小集団がある。この研究では、患者のＰＮＨ細胞はｒＣ３－１で処理された血清中では処理しなかった血清に比べ影響を受けなかった。
インコードのビル・セントジョンＣＥＯは「ｒＣ３－１は既存の治療法に比べていくつかの利点を持つ新しい代替治療法として有望なようだ。ｒＣ３－１のユニークな作用は、患者にはより便利な自己管理服薬の可能性、医師にはよりコスト効率のよい柔軟性のある治療オプションを提供する」とコメントしている。
インコードはｒＣ３－１をテストするＰＮＨ臨床試験を計画している。これらの臨床試験は黄斑変性、ぜん息などの自己免疫疾患、炎症性疾患への処方に対応するその後の一連の臨床試験に基礎を提供することになる。
インコード・バイオファーマスーティクスは新興のバイテクノロジー会社で、補体タンパク質Ｃ３の制御された減少用に新しいクラスの組み換えタンパク質を開発している。Ｃ３減少の治療法としての可能性は黄斑変性、ぜん息、リウマチ性関節炎、自己免疫、炎症性疾患で示されている。Ｃ３減少は手術、移植、抗がん治療の補助療法としても役立つことを示している。インコードはコンセプト試験の証拠に集中した漸進的な臨床開発計画を進めている。
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- ［医療機器］ｒＣ３－１の有用性示す、インコードのＰＮＨ治療薬候補 2008/07/25 金曜日
